Вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) можно использовать для лечения генетических заболеваний.
Сотрудники института генной терапии в Сан-Рафаэле провели эксперимент с участием пациентов с метахроматической лейдодистрофией и синдромом Вискотта-Олдрича. Эти заболевания связаны с генетическим дефектом, вызывающим дефицит белка, необходимого человеку в первые годы жизни для нормального развития.
Согласно методике, разработанной под руководством Луиджи Нальдини, пациенту вводят исправленные копии гена. Они получены благодаря вирусным векторам, взятым из ВИЧ. Это позволяет клеткам организма начать процесс восстановления недостающего белка, что и произошло у пациентов – участников эксперимента.
Клинические испытания метода продолжались три года. Результаты, полученные у шести пациентов, показали, что терапися безопасна и эффективна.
