Аемериканским ученым в ходе нового исследования удалось исправить генетические нарушения, вызванные этим заболеванием.
Данный эксперимент был проведен на изолированных клетках, но он открывает перспективу будущей радикальной терапии Синдрома Дауна. Известно, что это генетическое заболевание обусловлено наличием лишней хромосомы в 21-й паре хромосом. Ученые из Массачусетского университета «отредактировали геном» с помощью метода вставки и вырезания участков ДНК. Им удалось выключить ген XIST в лишней хромосоме, тем самым «выключить» ее.
Эта работа – первый крупный шаг на пути к созданию хромосомной терапии больных синдромом Дауна. Вместе с тем, по словам руководителя исследования Джин Лоуренс, для создания лекарственных препаратов, снижающих риск развития последствий трисомии, понадобится не менее 10 лет.
